Isomorphic Labs 筹备首次人体试验：AI 设计药物走向临床

过去几年，硅谷最喜欢画的饼之一，就是「用 AI 攻克所有人类疾病」。听上去像科幻小说，但如果说这话的人背后站着 DeepMind 的 AlphaFold，手里还握着 6 亿美元外部融资，事情就完全不一样了。

Alphabet 旗下专门做 AI 制药的 Isomorphic Labs 最近透露，他们用 AI 设计的药物已经非常接近开展首次人体临床试验。公司总裁 Colin Murdoch 在巴黎接受采访时表示，下一座大里程碑就是真正走进临床阶段，把药物放进人体测试。他们现在正在疯狂招人，距离这一步已经很近了。

从预测蛋白质折叠，到在伦敦办公室设计抗癌药

Isomorphic Labs 是 2021 年从 DeepMind 独立出来的子公司，它的底气全来自 AlphaFold。最开始，AlphaFold 只能预测单个蛋白质的结构，后来迭代到 AlphaFold 3，已经能精准模拟蛋白质跟 DNA、RNA 以及各类药物分子之间怎么互相作用。这对药物研发来说是质的飞跃。

用 Murdoch 的话说，以前团队在伦敦国王十字街区的办公室里搞模拟，现在化学家、制药老手和机器学习研究员坐在一起，真正的自研抗癌药正在一条条被算出来。

这家公司不只是帮别人打工。虽然他们已经在 2024 年跟诺华（Novartis）和礼来（Eli Lilly）签下了总额数十亿美元的研发合作，但他们更核心的野心是做自己的内部药物管线。首批自研的重点放在了肿瘤学和免疫学领域，计划在早期人体试验验证安全性和有效性后，再对外授权给大药企。

资本市场也在真金白银地下注。2025 年 4 月，他们完成了 6 亿美元的首轮外部融资，由 Thrive Capital 领投。这笔钱就是为了支撑他们搭建 Murdoch 口中的「世界级药物设计引擎」。

传统制药行业有个公认的死穴：做一款新药动辄烧掉数亿美元，耗时十几年，即使进入临床试验，最终能上市的概率往往也就 10% 左右。剩下的 90% 都在人体试验里失败了，沉没成本极高。Murdoch 甚至抛出过一个终极设想：未来能不能做到输入一种疾病，点一下按钮，AI 就会直接吐出最精准的分子结构设计？

为什么重要

对普通患者和医疗行业来说，这一步如果走通，最直观的改变是新药研发周期的坍塌。以前针对冷门靶点或罕见癌症，药企因为算不过来账往往不愿意碰；如果 AI 能把研发前期的成本砍掉大半、把成功率从 10% 明显往上抬，许多以前「不划算」的靶点就会迎来希望。

对整个 AI 制药行业而言，这是从「实验室秀肌肉」到「真实世界大考」的分水岭。过去几年计算生物学讲了无数好听的故事，但分子在屏幕里转得再漂亮，一旦进到复杂的人体生理环境，往往就会遇到毒性、代谢或脱靶等各种意外。Isomorphic 是目前全球手牌最好的 AI 制药队伍之一，如果它自研的抗癌药在早期临床表现出色，会彻底打消大药企对生成式分子的疑虑；反过来，如果第一批药物在人体试验遇挫，整个赛道的泡沫也会被无情挤压。

我们认为，Isomorphic 最聪明的选择是它两条腿走路的商业模式：一边拿诺华和礼来的大额订单保证现金流和行业背书，一边把最核心的肿瘤和免疫靶点留在自己手里做自研。它的隐患在于把预期拉得太高，「点击按钮解决疾病」的美好愿景很容易掩盖临床试验漫长的硬性规律。算力再快，细胞生长、患者招募和长期随访也必须一步一步走，这一点 AI 暂时还没法走捷径。