인실리코, 생성형 AI로 발굴한 폐섬유증 신약 후보 물질 임상 2상 진입

제약 바이오 업계에는 신약 하나를 임상 단계까지 올리는 데 수억 달러와 수년의 세월을 쏟아붓고도 실패를 거듭하는 것이 당연하게 여겨져 왔습니다. 하지만 생성형 AI가 이 지난한 공식을 깨뜨리기 시작했습니다.

NVIDIA는 신약 개발 스타트업 인실리코 메디신(Insilico Medicine)이 생성형 AI 플랫폼을 통해 전 과정을 설계한 후보물질이 특발성 폐섬유증 환자를 대상으로 임상 2상 시험에 돌입했다고 밝혔습니다.

특발성 폐섬유증은 폐 기능이 점진적으로 저하되는 희귀 난치성 호흡기 질환입니다. 2015년부터 딥러닝 기술을 연구해 온 인실리코의 베팅이 본격적인 결실을 맺는 단계로 접어든 셈입니다.

4억 달러짜리 연구를 10분의 1 비용으로 압축

전통적인 전임상 연구 방식으로는 유효 후보물질을 찾아 첫 임상에 진입하기까지 통상 6년이 걸리고 4억 달러 이상의 막대한 연구비가 소모됩니다.

반면 인실리코는 생성형 AI를 활용해 연구 비용을 10분의 1 수준으로 줄이고 소요 기간도 3분의 1로 단축했습니다. 프로젝트 착수 후 첫 임상 1상에 도달하기까지 걸린 시간은 단 2년 6개월이었습니다.

특히 질환 타깃을 발굴한 뒤 최종 임상 후보물질을 확정하는 데 걸린 기간은 18개월 미만이었습니다.

더 주목할 부분은 실험실 합성 수치입니다. 통상 수만 개의 화합물을 무작위로 합성해 유효 물질을 걸러내던 기존 방식과 달리, 인실리코는 자체 플랫폼 Pharma.AI를 통해 약 80개의 분자만을 설계 및 합성하여 최종 후보를 도출해 냈습니다.

타깃 발굴부터 분자 생성까지 하나로 연결

대다수 AI 바이오 기업들은 질환의 원인이 되는 단백질을 찾는 생물학 영역이나, 화합물 분자를 설계하는 화학 영역 중 한쪽에만 치중하는 경우가 많았습니다.

인실리코는 두 영역을 처음부터 끝까지 하나로 연결했습니다. 먼저 PandaOmics 도구로 질환을 일으키는 핵심 단백질 타깃을 선별한 뒤, Chemistry42 생성 엔진을 통해 해당 타깃에 달라붙을 수 있는 저분자 화합물 구조를 며칠 만에 밑바닥부터 새롭게 설계합니다.

NVIDIA Tensor Core GPU와 BioNeMo를 활용하는 이 회사는 현재 미국과 중국에서 수백 명의 환자를 대상으로 수개월에 걸친 임상 2상을 진행하고 있습니다. 파이프라인에는 항암제를 포함해 30개 이상의 신약 개발 프로그램이 동시에 가동 중입니다.

왜 중요한가

우리는 이번 성과가 AI 신약 개발이 컴퓨터 시뮬레이션의 영역을 넘어 실제 인간의 질병을 고칠 수 있는지를 검증받는 진검승부 단계로 들어섰음을 뜻한다고 봅니다.

지금까지 업계에서는 AI가 화면 속에서 제아무리 완벽한 분자 구조를 그려내더라도 실제 인체 내부에서는 작동하지 않을 것이라는 회의론이 적지 않았습니다. 인실리코가 발굴한 약물이 임상 1상 안전성 테스트를 통과하고 실제 환자 수백 명을 대상으로 2상에 진입했다는 사실 자체만으로도 생명과학 분야에 던지는 울림이 큽니다.

연구자 관점에서 단 80여 개의 분자만 합성하고도 임상 후보를 뽑아냈다는 것은 기존의 노동집약적인 실험 방식을 무색하게 만드는 정확도입니다. 이는 신약 개발에 막대한 자금을 쏟아붓는 글로벌 빅파마들에게 생성형 AI 중심의 연구 파이프라인 도입을 강하게 압박할 것입니다.

그러나 진짜 도전은 지금부터입니다. 임상 2상은 후보물질의 과반수가 고배를 마시는 '죽음의 계곡'입니다. 알고리즘이 결합 친화도나 세포 단위의 지표를 완벽하게 예측했더라도, 복잡한 인체 면역계와 만성 섬유화 기전은 전혀 다른 차원의 문제입니다. 이 약물이 실제 폐섬유증 환자의 호흡 기능 저하를 늦출 수 있을지가 AI 기반 제약의 미래를 가를 결정적 시험대가 될 것입니다.