Insilico 生成式 AI 候選新藥進 2 期臨床：耗時僅需三分之一

在製藥行業，大家常說新藥研發逃不過「雙十定律」：花十年時間、砸十億美元，最後還不一定能成。但如果從鎖定致病靶點到推進至人體 2 期臨床，只花兩年半、費用只要十分之一呢？

NVIDIA 披露了 Insilico Medicine（英矽智慧）的最新突破：他們完全依託生成式 AI 研發出的特發性肺纖維化候選新藥，正式在中美兩地進入 2 期臨床試驗。

特發性肺纖維化是一種會導致肺功能進行性衰退的罕見呼吸系統疾病。對於這家早在 2015 年就開始用深度學習研發新藥的公司來說，這項進展意味著他們早期的技術下注終於到了關鍵兌現期。

砍掉三分之二時間，省下九成費用

走完傳統的臨床前藥物研發流程，藥企通常要花費長達 6 年時間，燒掉超過 4 億美元。

而 Insilico 依靠生成式 AI，把這一流程縮減到了傳統費用的十分之一、時間的三分之一。從啟動研發專案到跨入 1 期臨床試驗，他們僅僅耗時兩年半。

更驚人的是鎖定靶點到確認候選藥的速度。從找到疾病靶標到最終提名有希望的臨床試驗候選藥物，整個過程耗時不到 18 個月。

按過去的做法，科研人員需要合成成千上萬種化合物進行高通量試錯篩選，猶如大海撈針。而 Insilico 藉助自家的 Pharma.AI 平臺，僅僅設計併合成了大約 80 個分子，就找到了符合各項指標的理想候選藥。

從找靶點到造分子，兩手都要硬

很多 AI 製藥公司往往只專精於一頭，要麼用演算法挖掘生物學靶點，要麼專門做小分子的化學結構生成。

Insilico 的打法是從頭到尾端到端打通。他們先利用 PandaOmics 工具快速識別並篩選出致病的關鍵蛋白靶點，就像鎖定病毒表面的刺突蛋白一樣。

隨後，他們的 Chemistry42 引擎會在幾天內從零生成能夠與該靶點精準結合的全新分子結構，直接用深度學習從空白圖紙開始設計藥物級分子。

這家公司從生成對抗網路一路用到 Transformer，如今還在使用 NVIDIA Tensor Core GPU 以及 BioNeMo 平臺加速早期研發。目前這款肺纖維化新藥將在中美兩國招募數百名患者進行為期數月的 2 期測試，而他們管線裡還有 30 多個針對癌症等疾病的專案正在並列推進。

為什麼重要

我們認為，這項進展是生成式 AI 從實驗室算力比拼邁向真實人體療效驗證的轉折點。

過去業內常有質疑，認為 AI 生成的分子結構在電腦裡算得再漂亮，一旦進入複雜的真實生物體往往不堪一擊。Insilico 這款藥物不僅跨過了 1 期安全性測試，還在中美兩地直面數百位真實患者展開 2 期療效驗證。無論最終結果如何，這種級別的真實臨床資料都會給整個計算生物學行業注入一劑強心針。

對於新藥研發者而言，僅合成約 80 個分子就能敲定臨床候選化合物，這種極其驚人的命中率證明了演算法在靶點親和度與成藥性預測上的成熟度。這會倒逼那些還依賴人工經驗與大規模生化試錯的傳統大型跨國藥企，更快地將生成式 AI 納入核心管線流程。

不過挑戰也正在眼前。2 期臨床歷來是新藥研發中最容易翻車的「死亡之谷」。演算法雖然能算清分子與蛋白的結合能力，卻很難完全預測複雜的人體免疫應答與慢性病理演變。這款藥物到底能不能實質性延緩肺纖維化患者的呼吸功能惡化，才是檢驗這套端到端 AI 體系的真正考題。