Life Biosciences 獲 FDA 批准：細胞重程式設計抗衰療法將開啟首次人體試驗

前幾天馬斯克在達沃斯聊起衰老，覺得衰老肯定能被逆轉，而且背後的原因可能很簡單。

哈佛大學教授、長壽領域的代表人物 David Sinclair 隨後在 X 上接了話，說衰老確實可逆，而且臨床試驗馬上就要開始了。馬斯克追問是不是「ER-100」，Sinclair 給了一個明確的肯定的答覆。

Sinclair 聯合創立的波士頓初創公司 Life Biosciences 確認，代號為 ER-100 的療法已經拿到美國 FDA 的批准，即將啟動全球首個針對人類志願者的細胞重程式設計抗衰老臨床試驗。

往眼睛裡裝一個帶開關的「重置鍵」

這項療法要解決的疾病是青光眼。青光眼主要是因為眼內壓力過高，壓迫並損壞了視神經，導致視力受損甚至失明。

所謂的細胞重程式設計，源於 20 年前獲得諾貝爾獎的山中因子技術。科學家發現，只要把幾個關鍵基因匯入普通細胞，就能把它直接重置成胚胎幹細胞一樣的初始狀態。

但如果把這個「出廠重置鍵」完全按到底，動物體內就會長出大量腫瘤。所以 Life Biosciences 採用的是所謂「部分重程式設計」，只選了三個山中因子（OCT4、SOX2、KLF4，簡稱 OSK），希望讓細胞變年輕，但又不至於忘記自己原本是幹什麼的。

這次臨床試驗規模不大，先招募大約十幾名青光眼患者。醫生會用經過改造的病毒，把這三個基因注射進患者的一隻眼睛裡。

為了防止基因表達失控，團隊給它加了一個保險開關。只有當患者口服低劑量的多西環素（一種常見的抗生素）時，這三個重程式設計基因才會啟動。

按照計劃，患者需要連續服用抗生素大約兩個月，期間研究人員會全程監控眼部神經和視力的變化。

在早前的小鼠實驗中，類似的方法成功修復了受損的視神經，甚至讓神經重新生長出來，生物學年齡指標被逆轉了 50% 到 75%。

走得最快，但爭議和隱患也不少

在生物醫藥圈裡，重程式設計最近幾年被叫做「生物界的 AI」，Altos Labs、New Limit 和 Retro Biosciences 等公司拿到了矽谷幾億美元的融資，背後站著多位科技大佬。

但 Life Biosciences 是跑得最快把技術推向人體的。其他同行比如 New Limit 還在篩選副作用更小的基因組合，預計還要兩年才能上人體，而 Shift Bioscience 甚至剛開始做動物實驗。

跑得快不代表沒有風險。同行 Shift 的 CEO Daniel Ives 就直言，Life Biosciences 選的 OSK 組合未必是最好的方案，更像是「手裡有什麼就先用什麼」。

不僅如此，那個用來充當控制開關的系統來自大腸桿菌和皰疹病毒的基因元件。在實驗室小鼠身上這套機制很常用，但以前從沒在人體上試過，很可能會引發人體的免疫排異反應。

另外，Sinclair 本人過去的學術名聲也伴隨著不少爭議。他此前極力吹捧過白藜蘆醇等抗衰分子，後來商業化進展並不順利，甚至被媒體批評誇大科研成果。

為什麼重要

我們認為，這項試驗最具實操意義的地方，在於它選擇了一個極其聰明的切入點：眼睛。

眼睛是一個相對獨立的閉合系統，免疫反應比較弱，而且每個人有兩隻眼睛。就像同行指出的那樣，就算一隻眼睛的治療出了意外，患者還有另一隻。把第一站選在青光眼上，大幅降低了全身性擴散導致腫瘤的風險。

對普通人和患者來說，這並不意味著長生不老的仙丹要來了，現在絕對不到盲目樂觀的時候。這只是一期臨床試驗，首要任務是看它在人體裡會不會長腫瘤、會不會引發嚴重的免疫反應，而不是保證能立刻讓盲人復明。

但對整個抗衰老和生物醫藥行業來說，這一步的象徵意義極其巨大。此前關於細胞重程式設計逆轉衰老的討論，全部停留在小鼠實驗和學術爭論裡。如果這次人體試驗能證明部分重程式設計在區域性組織里既安全又能起效，它會直接打通整個賽道的監管路徑，逼著那些資金更充裕的矽谷對手加快臨床節奏，把抗衰老真正從科幻小說拉進嚴肅醫學的範疇。