Insilico 生成式 AI 候选新药进 2 期临床：耗时仅需三分之一

在制药行业，大家常说新药研发逃不过「双十定律」：花十年时间、砸十亿美元，最后还不一定能成。但如果从锁定致病靶点到推进至人体 2 期临床，只花两年半、费用只要十分之一呢？

NVIDIA 披露了 Insilico Medicine（英矽智能）的最新突破：他们完全依托生成式 AI 研发出的特发性肺纤维化候选新药，正式在中美两地进入 2 期临床试验。

特发性肺纤维化是一种会导致肺功能进行性衰退的罕见呼吸系统疾病。对于这家早在 2015 年就开始用深度学习研发新药的公司来说，这项进展意味着他们早期的技术下注终于到了关键兑现期。

砍掉三分之二时间，省下九成费用

走完传统的临床前药物研发流程，药企通常要花费长达 6 年时间，烧掉超过 4 亿美元。

而 Insilico 依靠生成式 AI，把这一流程缩减到了传统费用的十分之一、时间的三分之一。从启动研发项目到跨入 1 期临床试验，他们仅仅耗时两年半。

更惊人的是锁定靶点到确认候选药的速度。从找到疾病靶标到最终提名有希望的临床试验候选药物，整个过程耗时不到 18 个月。

按过去的做法，科研人员需要合成成千上万种化合物进行高通量试错筛选，犹如大海捞针。而 Insilico 借助自家的 Pharma.AI 平台，仅仅设计并合成了大约 80 个分子，就找到了符合各项指标的理想候选药。

从找靶点到造分子，两手都要硬

很多 AI 制药公司往往只专精于一头，要么用算法挖掘生物学靶点，要么专门做小分子的化学结构生成。

Insilico 的打法是从头到尾端到端打通。他们先利用 PandaOmics 工具快速识别并筛选出致病的关键蛋白靶点，就像锁定病毒表面的刺突蛋白一样。

随后，他们的 Chemistry42 引擎会在几天内从零生成能够与该靶点精准结合的全新分子结构，直接用深度学习从空白图纸开始设计药物级分子。

这家公司从生成对抗网络一路用到 Transformer，如今还在使用 NVIDIA Tensor Core GPU 以及 BioNeMo 平台加速早期研发。目前这款肺纤维化新药将在中美两国招募数百名患者进行为期数月的 2 期测试，而他们管线里还有 30 多个针对癌症等疾病的项目正在并列推进。

为什么重要

我们认为，这项进展是生成式 AI 从实验室算力比拼迈向真实人体疗效验证的转折点。

过去业内常有质疑，认为 AI 生成的分子结构在电脑里算得再漂亮，一旦进入复杂的真实生物体往往不堪一击。Insilico 这款药物不仅跨过了 1 期安全性测试，还在中美两地直面数百位真实患者展开 2 期疗效验证。无论最终结果如何，这种级别的真实临床数据都会给整个计算生物学行业注入一剂强心针。

对于新药研发者而言，仅合成约 80 个分子就能敲定临床候选化合物，这种极其惊人的命中率证明了算法在靶点亲和度与成药性预测上的成熟度。这会倒逼那些还依赖人工经验与大规模生化试错的传统大型跨国药企，更快地将生成式 AI 纳入核心管线流程。

不过挑战也正在眼前。2 期临床历来是新药研发中最容易翻车的「死亡之谷」。算法虽然能算清分子与蛋白的结合能力，却很难完全预测复杂的人体免疫应答与慢性病理演变。这款药物到底能不能实质性延缓肺纤维化患者的呼吸功能恶化，才是检验这套端到端 AI 体系的真正考题。