라이프 바이오사이언스, 세포 리프로그래밍 회춘 치료제 첫 인체 임상 FDA 승인 획득

최근 다보스 포럼에서 일론 머스크가 노화 역전이 충분히 해결 가능한 문제라고 언급하자, 하버드대 교수이자 노화 연구자인 데이비드 싱클레어는 X를 통해 곧 임상시험이 시작된다고 화답했다.

싱클레어가 공동 창업한 보스턴 기반 스타트업 라이프 바이오사이언스는 세포 리프로그래밍 치료제 'ER-100'에 대해 미국 FDA로부터 첫 인체 임상시험 승인을 받았다고 밝혔다. 세포를 직접 젊은 상태로 되돌리는 기술이 인간 대상 시험에 들어가는 것은 이번이 처음이다.

안구에 주입하는 제어 가능한 '재부팅 스위치'

이번 임상의 목표 질환은 안압 상승으로 시신경이 손상되는 녹내장이다.

치료의 근간은 20년 전 노벨상을 수상한 '야마나카 인자'다. 분화된 세포를 배아줄기세포 수준으로 되돌리는 기술이지만, 살아있는 동물에서 무작정 작동시키면 암을 유발하는 치명적인 위험이 있다. 라이프 바이오사이언스는 4가지 인자 중 3가지(OCT4, SOX2, KLF4)만 사용하는 '부분 리프로그래밍'을 택해 세포의 정체성을 잃지 않으면서 생체 시계만 되돌리도록 설계했다.

임상시험은 약 10여 명의 녹내장 환자를 대상으로 진행되며, 변형된 바이러스를 통해 환자의 한쪽 눈에만 세 유전자를 주입한다.

통제를 벗어난 과도한 초기화를 막기 위해 특수 유전자 스위치도 달았다. 환자가 독시사이클린이라는 항생제를 복용하는 동안에만 유전자가 켜지며, 초기 약 2개월 동안 약을 복용하며 안전성과 효과를 관찰하게 된다.

앞선 쥐 실험에서는 손상된 시신경이 재생되고 생물학적 노화 지표가 50%에서 75%까지 역전되는 결과가 보고된 바 있다.

가장 빠른 출발, 그러나 남아있는 기술적 암초

세포 리프로그래밍은 최근 알토스 랩스 등 실리콘밸리 거물들의 수억 달러 투자를 유치하며 '바이오계의 AI'로 불린다. 라이프 바이오사이언스는 경쟁사들보다 빠르게 인체 적용 단계에 도달했다.

하지만 회의적인 시선도 적지 않다. 경쟁사인 시프트 바이오사이언스 측은 현재 사용된 인자 조합이 최선이라기보다는 가진 것으로 밀어붙인 결과라고 지적한다. 또한 항생제 스위치 부품에 대장균과 헤르페스 바이러스 유전자가 포함되어 있어, 동물과 달리 인간 면역계가 거부 반응을 일으킬 가능성도 배제할 수 없다.

싱클레어 교수 역시 과거 레스베라트롤 등 장수 연구 성과를 과장했다는 비판을 받아온 만큼 업계의 시선은 조심스럽다.

왜 중요한가

우리는 이 회사가 첫 번째 시험 무대로 '눈'을 선택한 점이 매우 영리한 전략이라고 본다.

안구는 신체 다른 부위와 격리된 독립적인 기관이라 전신 부작용 위험이 적다. 경쟁사 대표의 지적처럼 만에 하나 문제가 생기더라도 환자에게는 다른 쪽 눈이 남아있기 때문에, 안전성 검증을 통과하기에 가장 현실적인 선택지였다.

다만 일반인이나 환자 입장에서 당장 젊음을 되찾는 영약이 나온 것으로 받아들여선 곤란하다. 이번 시험은 극소수 환자를 대상으로 종양 발생 여부와 안전성을 확인하는 1상 단계에 불과하다.

그럼에도 이번 승인은 생명공학 분야에서 거대한 이정표다. 쥐 실험실과 논문 속에만 머물던 세포 리프로그래밍이 규제 당국의 문턱을 넘어 실제 인간 치료 영역으로 들어왔기 때문이다. 종양 없이 안전하게 시신경을 되돌릴 수 있다면, 뇌 질환과 전신 노화 치료를 겨냥한 경쟁 기업들의 개발 속도도 급격히 빨라질 것으로 보인다.